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发表于 2021-4-3 08:49 PM
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P2-204 : 8/30/2020 - 11/2/2022 100 participants, on-going, 10 months
因为上期203出现过糖水治疗重症痴呆接近NTRP效果的乌龙,这次吸取教训,两头把关。这个phase 2-204, 开局的统计设计请了哈佛的生物统计教授把关,也去掉了没有明显疗效的重症病人(MMSE-2 score 4-9) 。 现在的 试验标准是 MMSE-2 10-18, 分成两个subgroup, 10-14 和 15-18。
时间拉长, 以前都是12周, 现在 搞两轮,每轮11周, 两轮中间停一个月,两轮治疗结束后再等四个月,一共10个月,这10个月一直跟踪评估SIB。希望这次长时间跨度可以帮助降低安慰剂的波动。最后 data lock and analysis 也请了John Hopkinton 的脑神经专家把关当medical advisory, 避免实验报告一出,又是满大街糖水治疗重症痴呆疗效明显。
现在进行时, 100人的双盲,跟踪病人10个月。去年10月已经开始,这是我对204时间线的大致预期:
1. fact -- first dose 10/6/2020; 第一个病人参加药物试验 10/6/2020
2. fact -- about 1/2 patients enrolled and started the treatment now (PR updated on 4/1/2021);
3. guess -- in June all 100 patients enrolled and started the treatment;
大概今年五月所有100个病人都招募到,开始为期10月的疗程
4. guess -- at the end of year, 2 cycles of 11-week doses done ( 30-day break time in between);
2021年底,两轮用药结束, 每轮11周,中间间隔30天
5. guess -- April 2022, check the status 4 months later after the treatment;
2022年4月,用药结束后,四个月的等待观察期,观察停药以后的持续效果
6. guess -- another 3-5 months, data lock and analysis. 另外三到五个月,数据收集和分析
这么估算的话,大概明年8-9月出最终结果。对股价的估计,现在 undervalue 两块钱,五月份应该回暖,年底应该回到本来面目10块到20块吧,然后起起伏伏等消息,命好中了的话,这个还不到$30M的Market Cap 可以超过现在的SAVA(Market cap $2B+), 这是实打实的双盲重症哈。当然更是AD的福音,据说自然界,只有人类有这个病,动物试验使用的老鼠都是插入人的片段转基因人造出来的。
没中的话,估计得倒车接下一波小散,股票回到原点吧,生药研发就是这么残酷的。
这次phase2-204成功的可能性有多高,这个真不敢讲,我先说最近20年AD新药的成功率吧,记得只有2.7%, 风险绝对高,FDA这些年毙了一个接一个的trial,更多的药厂知难而退,早早放弃无谓烧钱,最近15年还没有任何一个三期trial 得到通过。我把SNPX请到的科学顾问贴在这,咱外行只能相信专家了:
(1). Scientific advisory board members:
Lee Jen Wei, PhD https://www.hsph.harvard.edu/l-wei/ https://www.hsph.harvard.edu/profile/l-j-wei/
Martin R. Farlow Chairperson MD https://medicine.iu.edu/faculty/730/farlow-martin
Paul Coleman, PhD https://touchneurology.com/editorial-board/martin-r-farlow-md/
Marwan Sabbagh. MD https://lasvegasmedicaldistrict.com/marwan-n-sabbagh-md/
Daniel F. Hanley Jr. MD https://www.hopkinsmedicine.org/profiles/details/daniel-hanley
(2). Biomarker
AD现在测试标准靠病人的问卷测分我觉得不靠谱,还是社会调查的文科做法。没有不敬,就是觉得误差太大,比如说,同一个问卷,我今天睡了个好觉,可能就跟昨天累伤脾气坏完全不一样。
SNPX是有自己的biomarker 的, 他们完全没宣传,我在2014年底那份 Investment thesis 就 看到了: In addition to bryostatin-1, the company is developing an AD diagnostic test based on biomarkers that are regulated by PKC. Using fibroblasts from a simple skin biopsy, a series of in vitro tests are used to amplify the expression of these biomarkers. The skin fibroblast displays the same basic pathophysiology indicative of AD as a neuron in the brain. Preliminary studies in 140 patients with Alzheimer’s Dementia, dementia of other etiologies, and age-matched controls, including 51 patients with autopsy-confirmed diagnoses, were reported to show sensitivity ≥ 97% and specificity ≥ 96%, suggesting a low risk of incorrect diagnosis.
这个biomarker 是有业内高手 Dr. Paula Trzepacz 加持的,看看她的履历,A Researcher of Faith : On July 15, 2019, she was one of ten researchers to be presented with the first-ever Cure Coin Award (Dr. Alkon 也获此殊荣)during the 2019 Alzheimer’s Association International Conference。 The award honored her work at Ely Lilly and Company in the development of Amyvid, the amyloid PET imaging agent, which is the first of its kind to be approved by the FDA for Alzheimer's detection.
Dr. Trzepacz was the Chief Medical Officer at Neurotrope in 2016. 她已离开了NTRP。
(3). PKC 这个方向有前景么?我觉得有,但是成败在找到合适的,个体化的剂量。
用PKC来研发AD, 这两天刚出数据的 AVXL 也是这个方向,手法完全相反, Anavex 2-73 indirectly inhibits protein kinase C。我觉得SNPX 和 AVXL 都有可能成功,在AD病情的不同阶段,用正反不同的手法平衡一系列激酶的方法,可能殊路同归。这个不是我这个外行能啃明白的,就是一个直觉吧。
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